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干细胞治疗多种疾病的利弊（一）
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干细胞治疗多种疾病的利弊（二）
随着大量研究成果的出现，干细胞被用于治疗的疾病范围也越来越广。前两篇文章中我们回顾了干细胞治疗在心脏疾病、神经系统疾病、肺疾病、消化系统疾病、肾脏疾病、泌尿生殖系统疾病、代谢紊乱等七大系统中的应用，本篇将接着为大家介绍干细胞治疗在血液病、肌肉骨骼病、眼病和听觉疾病等方面的应用。
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血液病
急性淋巴细胞白血病
急性淋巴细胞白血病(All)是一种侵袭性的恶性疾病，血液细胞的淋巴系往往大量不成熟地产生。通过这种情况进行治疗的主要途径是化疗和HSC移植，以帮助患者恢复和维持缓解。目前，这方面的主要关切是找到HSC的最佳应用和方式。
急性髓系白血病
急性髓细胞白血病(AML)的主要特点是未成熟髓细胞增多，可导致多个造血功能不全和白细胞增多。干细胞移植自30多年前就已被用于治疗这一疾病，然而，对AML的最佳治疗仍存在不确定性。
慢性髓系白血病
慢性粒细胞白血病(CML)是骨髓细胞的另一种恶性肿瘤，其特点是外周血白细胞数量增加。在以往的研究中，CML是异基因HSC移植最常见的疾病。
骨髓增生异常综合征
骨髓增生异常综合征是一组骨髓疾病，血细胞不成熟。这种情况的主要治疗方法是化疗和HSC移植。
淋巴瘤
淋巴瘤起源于淋巴系统，可影响全身。淋巴瘤的治疗通常根据疾病的类型和严重程度而定。放射治疗、化疗、免疫治疗和HSC移植被认为是这方面的主要治疗方案。
重度再生障碍性贫血
严重再生障碍性贫血(SAA)是一种以骨髓不能形成足够成熟的血细胞为特征的疾病。干细胞移植是一种很有前途的SAA治疗方法，正如以前的研究所指出的，无血缘关系的脐血移植和异基因骨髓移植可以作为SAA患者的抢救方法。
大B型地中海贫血
地贫是一种早期发病和遗传性血液病，其特点是严重贫血需要定期输血，主要治疗方法有输血治疗、螯合治疗、脾切除、胆囊切除术、干细胞移植等。应用骨髓移植、脐带血移植和这两种细胞系联合移植治疗大B型地中海贫血，取得了满意的效果。
范可尼贫血
范可尼贫血(FA)是一种罕见的遗传性血液疾病，是由于骨髓不能产生血细胞引起的。HSC移植已被认为是治疗这些患者的一种有效而独特的治疗手段。然而，HSC移植可能会产生一些不良影响，需要加以管理，包括形成癌变组织和移植物抗宿主病。
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肌肉骨骼疾病
肌营养不良
肌营养不良症(MD)是一种影响全世界一百万人的肌肉萎缩疾病，是结构蛋白突变的结果，在肌肉纤维损伤、纤维组织沉积和炎症之后出现功能性肌肉丧失。目前的治疗方案主要是支持和解决炎症反应。
干细胞疗法的使用已经证明，通过将受损的纤维与健康细胞融合，同时替代ASC池进行长期的肌肉维持，可以替代受损的组织。
基于间充质干细胞(MSCs)和成血管细胞(MABS)分化为骨骼肌谱系的潜能，MD动物模型研究了这些细胞对骨骼肌损伤后的再生作用。这些细胞可以从循环中渗透到营养不良的肌肉中，移植到宿主纤维中，并替代失去或截断的功能的蛋白质。可见干细胞在肌营养不良疾病的可行性非常高。
骨关节炎
骨关节炎(OA)是全球最常见的关节疾病，据估计，约10%的男性和18%的60岁或以上女性患有骨关节炎。这种疾病的病理基础主要是软骨降解，这可能是由于基质蛋白酶的激活所致。在严重情况下，关节疼痛和功能丧失可能会抑制患者的日常活动，降低患者的生活质量。治疗包括疼痛管理、物理和职业治疗以及终末期患者的关节置换。关节内注射几种药物，如透明质酸(HA)、富含血小板的血浆、高渗葡萄糖前体疗法和合成软骨介质，也是试图治疗OA的临床试验的一部分。
因为干细胞的潜力，例如再生受损组织的能力和逆转慢性退行性疾病的能力，使得干细胞治疗成为一种治疗OA的方法。
一项为期两年的试验和随访显示，膝关节内注射MSCs可改善关节功能和疼痛，无任何不良反应，可使透明关节软骨再生。年发表的一项系统评估表明，干细胞疗法可以改善OA的症状，并阻止软骨损伤。MSC治疗后不良反应少见，最重要的是需要一夜观察的滑液性积液，并伴有疼痛和肿胀。
目前，已经有多个临床试验在ClinicalTrials.gov上注册，目的是探索干细胞的安全性和有效性，以便找到治疗OA的综合方案。在这种情况下，需要长期随访来评估干细胞治疗的确切效果。
骨质疏松
骨质疏松症被认为是最常见的骨骼疾病，其特征是骨密度下降和骨结构变形，这可能是由破骨细胞加速骨吸收引起的。目前对骨质疏松症患者的治疗措施包括骨吸收药物，这些药物都有一些副作用。
MSCs的应用促进了骨质疏松小鼠的骨再生和血管生成。单次注射间充质干细胞治疗骨质疏松小鼠模型，骨重建和骨质量均有改善。
最近对临床前研究进行的一项Meta分析，证实了间充质干细胞治疗骨质疏松症是一种很有前途的治疗方法。然而，也有人指出，间充质干细胞有分化为脂肪组织的倾向，这一问题必须在今后的研究中解决。
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眼病
脑卒中所致视网膜缺血
在脑缺血的并发症中，可能导致对视网膜的影响，造成细胞丢失和视神经损伤。已批准的治疗包括血管内血栓切除或组织纤溶酶原激活剂(TPA)，但问题比较多，包括进一步损害的风险增加和治疗时间短。
越来越多的证据表明，间充质干细胞可以显著影响疾病的发病机制。间充质干细胞的体外和体内治疗均可以改善缺血后线粒体的功能和结构。
如何确定干细胞移植的时机和给药途径，对恢复细胞损伤和视力损失、增加功能恢复可能有额外的有益作用，这需要进一步的研究。
自身免疫性葡萄膜炎
自身免疫性葡萄膜炎(AU)是导致视力残疾的主要原因之一。目前的治疗方案包括长期使用皮质类固醇和免疫抑制剂，这反过来会导致白内障和青光眼的严重副作用和可能的进展，因此，迫切需要新的和替代的治疗方案。
近年来，间充质干细胞(MSC)外泌体在动物模型中显示出良好的治疗效果，在临床和组织学的基础上，眼周注射MSC衍生外泌体可显著改善实验性自身免疫性葡萄膜炎，恢复视网膜功能，保护视网膜。
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听觉疾病
听力损失
影响全世界3.6亿多人的听力丧失，是严重影响个人身心健康的疾病之一。目前有效的治疗方法是植入人工耳蜗，以丧失残余听力为代价，提供部分康复。
干细胞通过直接整合受损的神经节或受体，然后分化为替代的神经细胞类型或感觉毛，在提供保护方面显示出潜力。
未完待续~
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